Sarepta Stock terletak di kotak gen FDA – Beragampengetahuan

saham Perawatan Sarepta Lebih dari 30 % menurun pada hari Jumat, ketika masa depan terapi genetik yang diadopsi muncul.

Food and Drug Administration akan meminta perusahaan untuk menghentikan semua pengiriman perawatan secara sukarela, seseorang yang akrab dengan perintah beragampengetahuan.

Sarpta mengatakan kepada beragampengetahuan bahwa dia belum mendengar dari Food and Drug Administration.

Secara terpisah, Komisaris Marti Macari mengatakan dalam sebuah wawancara dengan Bloomberg News bahwa agensi sedang mempertimbangkan apakah terapi genetik perusahaan harus tetap berada di pasar.

FDA (FDA) sedang menyelidiki kematian dua pasien yang terkait dengan Elevidys, yang mewakili lebih dari setengah pendapatan produk bersih di Sarepta. Perusahaan juga melaporkan kematian ketiga yang terkait dengan perlakuan genetik eksperimental yang terpisah.

Elevidys tenggelam dalam kontroversi bahkan sebelum persetujuan. Terapi genetik belum terbukti bahwa itu dapat bermanfaat bagi orang -orang dengan atrofi otot Duchenne, suatu kondisi yang mengikis fungsi otot dari waktu ke waktu.

Orang dengan penyakit ini akhirnya kehilangan kemampuan untuk berjalan, dan kebanyakan dari mereka meninggal pada awal dua puluhan, yang berarti bahwa ada kebutuhan besar yang tidak diperlukan untuk perawatan. Food and Drug Administration (FDA) awalnya diberikan persetujuan bersyarat dari pasien hanya antara usia 4 dan 5, kelompok yang menyaksikan manfaat terbesar dalam uji klinis.

Tahun berikutnya, agensi memberikan persetujuan penuh pengobatan untuk pasien 4 dan di atas siapa yang masih bisa berjalan dan mempercepat pasien 4 ke atas yang tidak bisa lagi berjalan. Keputusan terakhir sangat kontroversial karena ada lebih sedikit bukti bahwa Elevidys dapat membantu orang yang telah membuat penyakit mereka banyak.

Selain itu, Elevidys gagal mencapai tujuannya dalam bereksperimen dengan tahap ketiga, meskipun perusahaan mengklaim bahwa obat tersebut menunjukkan janji pada standar lain dalam penelitian ini. Kemudian Peter Marx, kepala Pusat Administrasi Makanan dan Obat -obatan (FDA), setuju untuk mengevaluasi dan meneliti biologi, untuk mengevaluasi Sarepta dan membatalkan karyawan FDA untuk memperluas persetujuan Elevidys.

Awal tahun ini, Sarpta mengungkapkan bahwa dua remaja laki -laki telah meninggal karena kegagalan hati setelah menerimanya. Kemudian minggu ini, laporan bahwa orang lain telah meninggal selama persidangan tahap pertama yang diselidiki dalam salah satu perawatan gen yang dikorbankan untuk penyakit yang berbeda.

Kedua dua perlakuan berbeda, meskipun mereka memiliki metode pengiriman yang sama, yang meningkatkan masalah keamanan tentang Elevidys. Analis BMO Kostas Biliouris mengatakan bahwa risiko keselamatan dari Elevidys sangat penting mengingat manfaat yang tidak terputus.

Sebagai contoh, terapi genetik Novartis juga menyebabkan otot tulang belakang dalam toksisitas dan kematian hati, tetapi manfaat dari pengobatan ini jelas.

“Karena alasan ini, kematian di sini banyak melawan Zolgansma, misalnya.”

Zolgensma hanyalah satu obat dari banyak orang untuk perusahaan besar seperti Novartis. Untuk Sarepta, Elevidys adalah segalanya.

Pejabat eksekutif minggu ini telah mencoba meyakinkan investor bahwa bahkan jika mereka dapat merawat pasien yang masih bisa berjalan, karena kematian belum dilaporkan, pengobatan harus membawa setidaknya $ 500 juta per tahun. Sarepta bulan lalu menghentikan pengisian ulang Elevidys untuk pasien yang tidak bisa lagi berjalan sambil mengeksplorasi cara yang lebih aman untuk mengelola perawatan.

Peliores mengatakan bahwa kekhawatiran tertinggi dari investor pada tahap ini adalah apakah Food and Drug Administration menarik obat tersebut. Saham perusahaan sekarang menurun lebih dari 87 % tahun ini.

“Jika Food and Drug Administration menarik Elevidys dari pasar, itu mudah,” katanya.

“Mengejutkan” bahwa pasien lain tidak akan memiliki opsi perawatan untuk membungkus jika pengiriman ketinggian dihentikan.

Putranya, Charlie, dengan Elevidys pada tahun 2022 sebagai bagian dari pengalaman Sarepta di akhir panggung dan memperhatikan peningkatan dalam enam hingga 12 bulan, termasuk peningkatan daya tahan dan saran paling cair. Obat ini juga mengurangi gejala kondisi yang disebut gowers, yang menyebabkan kesulitan anak -anak ketika bangun dari duduk atau berbohong.

Dia mengatakan bahwa putranya “benar -benar stabil” selama tiga tahun dari dosisnya. Handt mengatakan dia akrab dengan bahaya toksisitas hati sebelum Charlie dicatat dalam persidangan.

“Kami tidak memiliki kemewahan tidak mengambil risiko,” kata Handt. “Ada keluarga yang menangani penyakit ini sebelum itu akan memiliki pilihan, bahkan jika ada risiko.”

“Setiap keluarga harus memiliki opsi untuk mengambil lompatan ini dengan obat ini dan mungkin melihat manfaatnya,” tambahnya.